央廣網(wǎng)上海3月25日消息（記者  周洪）近日，由中科院上海藥物研究所沈敬山課題組和蔣華良課題組自主研發(fā)的治療肺動脈高壓（PAH）1.1類新藥TPN171及其片劑獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）頒發(fā)的“藥物臨床試驗批件”，獲準進行臨床研究。

　　肺動脈高壓是一種嚴重危害人類生命健康的疾病，其主要特征是肺血管阻力進行性升高，患者由于缺氧導致嘴唇呈現(xiàn)藍紫色，故稱“藍嘴唇”。如不積極治療，大部分患者在確診后2-3年內(nèi)會死于右心衰竭，因此該疾病也被稱為“心血管系統(tǒng)的惡性腫瘤”。

　　目前國內(nèi)上市的肺動脈高壓一線治療藥物種類少、價格昂貴，像波生坦、安立生坦等藥物每月治療費用需數(shù)萬元，且具有肝臟毒副作用；而西地那非作為治療肺動脈高壓的藥物雖在國外上市但尚未在國內(nèi)上市。我國肺動脈高壓患者處于無良藥可用的局面。

　　TPN171的科研團隊從上海藥物所傳統(tǒng)中藥與天然產(chǎn)物化學的歷史積淀中獲取創(chuàng)新靈感，在中藥淫羊藿的提取物中發(fā)現(xiàn)了具有較高磷酸二酯酶（PDE5）抑制活性的化合物，并以天然產(chǎn)物淫羊藿黃酮為先導結(jié)構(gòu)，以計算化學的分析數(shù)據(jù)為參照，通過結(jié)構(gòu)修飾和拼接合成技術(shù)，開展精細的“結(jié)構(gòu)微調(diào)”設(shè)計與合成工作，最終獲得了成藥性綜合評價比西地那非更好的候選化合物TPN171。

　　TPN171活性高、選擇性與安全性好，且藥效劑量低、生物利用度高。預期患者每日只需口服一次（劑量5-10mg），用藥方便。TPN171活性成分與片劑的生產(chǎn)原料易得、工藝簡單，如成功上市，有望成為 “中國老百姓用得起的好藥”。在臨床前研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)TPN171還具有較好的治療勃起功能障礙（ED）的有效性與安全性。

　　目前，TPN171已在12個國家/地區(qū)申請專利，并獲得歐、美、日等8個國家/地區(qū)授權(quán)。該新藥項目獲得國家新藥創(chuàng)制重大專項、上海市科委等專項支持，也是中國科學院藥物創(chuàng)新研究院建設(shè)取得的又一新藥創(chuàng)制成果。